Nueva terapia podría combatir el Alzhéimer con inyección

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Investigadores del Hospital General de Massachusetts, institución a la vanguardia de la investigación médica de los Estados Unidos, con operaciones de investigación anuales de más de 1000 millones de dólares y 9.500 investigadores, adelantaron en conjunto con Sangamo Therapeutics Inc., un estudio cuya estrategia estuvo basada en la ingeniería genética, para reducir drásticamente los niveles de tau, una proteína clave que se acumula y se enreda en el cerebro durante el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer.

Los investigadores hablaron de su estrategia en un artículo de la revista Science Advances, consistente en el uso de la tecnología de regulación genética denominada “factores de transcripción de proteínas de dedos de cinc” (ZFP-TF), capaz de atacar genes especificados en el ADN.  En este caso, la terapia se diseñó para dirigir y silenciar la expresión del gen que codifica la proteína tau.

El principal hallazgo, fue que esta terapia genética no solo podría servir para ralentizar la enfermedad del Alzheimer al reducir la expresión de la proteína, sino también para revertirla.  


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En el experimento, los investigadores aplicaron una única inyección del tratamiento (ZFP-TF) a un modelo de ratón y los resultados fueron alentadores: los niveles de proteína tau en el cerebro se redujeron entre un 50% y un 80% hasta los 11 meses, el periodo de tiempo más largo estudiado. Es así como los experimentos mostraron que la inyección logró revertir parte del daño causado por la acumulación de tau en las células cerebrales de los animales.

El autor principal, el doctor Bradley Hyman, director de la unidad de investigación de la enfermedad de Alzheimer del Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas de Mass General , señaló que  "La tecnología funcionó tal y como esperábamos, reduciendo sustancialmente la tau durante todo el tiempo que observamos, sin causar efectos secundarios que pudiéramos ver incluso a lo largo de muchos, muchos meses, y mejorando los cambios patológicos en los cerebros de los animales. Esto sugiere un plan a seguir para intentar ayudar a los pacientes".

Asimismo, el doctor Hyman destacó que la terapia es de fácil aplicación lo que la hace sumamente atractiva. "Este fue el resultado de un único tratamiento de terapia de regulación génica, que pudo administrarse mediante una inyección en el torrente sanguíneo", concluyó el Dr. Hyman.


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El estudio fue apoyado principalmente por Sangamo, en virtud de un acuerdo de investigación patrocinado por Mass General, cuya financiación también fue auspiciada por Mass General y el Centro Alemán de Enfermedades Neurodegenerativas (DZNE) de la Fundación Helmholtz, la Fundación JPB, el Instituto Nacional del Envejecimiento y la Fundación BrightFocus.

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